A kutatók által bemutatott adatok szerint
Az új kezeléssel a betegség 75%-kal halad előre.
Ez azt jelenti Ez általában egy év alatt történik, négy évig tart a kezelés után, Ilyen módon a betegek évtizedek óta jó minőségű életet élhetnek – mondta Sarah Tabriz professzor.
Az új terápia egy genetikai terápia, amelyet az agyműtét 12-18 órájában használnak megfelelően.
Huntington -betegség tünetei 30–40 éves korukban jelentkeznek, És a diagnózis után gyakran két évtizeden belül halálhoz vezetnek. A korai kezelés lehetőséget kínálhat a soha nem előforduló tünetekre.
A terápia jellege az, hogy egy speciális tervezésű DNS -láncot hozzon az agyba egy biztonságos vírussal. A vírus biztosítja ezt az új DNS -szegmenst az agysejtekhez, ahol aktiválódik. Az agysejtek ezután olyan genetikai (mikorot) termelnek, amely semlegesíti a mutáns Hanctin fehérje képződésének utasításait, ezáltal csökkentve annak szintjét az agyban.
A tesztelt 29 vizsgált beteg eredményei szerint, három évvel a műtét után, a betegség átlagosan 75%-kal fejlődött a kognitív funkciók, a motoros készségek és a napi életmód -mutatók alapján.
Az adatok az agysejtek kezelését is mutatják.
Kezelés Biztonságosnak tekintik, bár egyes betegek vírusgyulladásokat okoztak, fejfájást és zavart okoztak, De eltűntek vagy szteroidkezeléssel kezeltek. A szakértők szerint a terápia „elveszítheti élettartamát”, mivel az agysejteket nem helyettesíti a test ugyanúgy, mint a vér, a csontok vagy a bőr.
Az Egyesült Királyságban, az Egyesült Államokban és Európában mintegy 75 000 ember szenved Huntingtonban és több százezer mutációtól, ami azt jelenti, hogy később kialakulnak a betegség.
Gyártó univerzum A társaság 2026 első negyedévében engedélyt kért az Egyesült Államokban, és abban az évben célja az orvostudomány elindítása. A tárgyalások jövőre az Egyesült Királysággal és Európával kezdődnek.
A kezelés azonban nem lesz elérhető mindenki számára a rendkívül bonyolult műtét és a várható magas költségek miatt.
Noha nincs hivatalos ár, a génterápiák gyakran drágák, de hosszú távú hatásaik miatt továbbra is megfizethetőek lehetnek. Például az Egyesült Királyságban az NHS minden betegnek 2,6 millió fontot fizet a nehéz vérbetegségért a génterápiában B. esetében.
